A Agência Nacional de Vigilância em Saúde (Anvisa) aprovou nesta quarta-feira (23) o primeiro registro sanitário no Brasil para produto de terapia gênica baseada em células T de receptores de antígenos quiméricos (CAR), as chamadas “células CAR-T”. O Kymriah® (tisagenlecleucel), da empresa Novartis Biociências S.A, é um produto de terapia avançada para câncer hematológico.
A medicação faz parte de uma nova geração de imunoterapias personalizadas contra o câncer, baseada na coleta e na modificação genética de células imunes dos próprios pacientes.
As células T do paciente são coletadas no serviço de saúde e enviadas para um centro de fabricação, onde são geneticamente modificadas, incluindo-se um novo gene que contém uma proteína específica (um receptor de antígeno quimérico ou CAR). Essa proteína direciona as células T para matar células do câncer que apresentem um antígeno específico (CD19) em sua superfície. Depois de modificadas no laboratório, as células são cultivadas e formuladas em suspensão farmacêutica para compor o produto que será inoculado no paciente.
O Kymriah® é indicado para o tratamento de pacientes pediátricos e adultos jovens (até 25 anos de idade) com Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA) de células B, refratária ou a partir da segunda recidiva. O tratamento está igualmente indicado para pacientes adultos com Linfoma Difuso de Grandes Células B (LDGCB) recidivado ou refratário, após duas ou mais linhas de terapia sistêmica.
O produto foi também aprovado por outras autoridades regulatórias, como a Food and Drug Administration (FDA), nos Estados Unidos; a European Medicines Agency (EMA), na Europa; e a Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), no Japão.
Benefícios superiores aos riscos
As principais preocupações de segurança relacionadas à administração do produto à base de células CAR-T são a síndrome de liberação de citocinas (SLC), que é uma resposta sistêmica à ativação e à proliferação de células geneticamente modificadas, e determinados eventos neurológicos.
As estratégias de monitoramento e mitigação desses eventos adversos ao produto estão descritas na bula e no plano de gestão de riscos, que é parte integrante do processo de registro. Destaca-se que a SLC induzida pelo produto pode ser tratada com o medicamento biológico tocilizumabe e demais condutas médicas disponíveis.
Outra medida importante de gestão de riscos e benefícios relacionados ao Kymriah® é a realização de um estudo observacional de pacientes tratados com o produto (estudo pós registro), a fim de monitorar a segurança e a eficácia a longo prazo da terapia.
A medida foi estabelecida como condição para o registro do produto, a partir de um termo de compromisso entre a Anvisa e a Novartis, detentora do registro.
