Pelo menos cinco bebês gaúchos que ainda não completaram dois anos de vida e têm diagnóstico para atrofia muscular espinhal (AME) do tipo 1 (o mais agressivo) estão, neste momento, em campanhas online para arrecadar quantias milionárias, que os dariam a esperança de uma vida com melhor qualidade.
As famílias lutam para que as crianças tenham o direito a tomar a dose única do medicamento Zolgensma, cujo valor é US$ 2,1 milhões (pela instabilidade cambial, está custando quase R$ 12 milhões).
O Zolgensma é um tratamento genético com capacidade de corrigir o DNA danificado causador da doença. Mas a dose precisa ser aplicada até os dois anos de idade.
Nesta semana, a gauchinha Lívia Teles, de um ano e nove meses, passou pelo procedimento em Boston, nos Estados Unidos, o primeiro país a aprovar a medicação, em 2018. Os pais da menina ficaram durante quase um ano em campanha até obterem R$ 9 milhões. O restante foi pago pela União, depois de uma ação na Justiça movida pela família.
A menina está acompanhada dos pais, foi bem durante a aplicação e seguirá em tratamento fora do Brasil por até dois meses.
A doença
- A AME é uma doença genética e hereditária que resulta em fraqueza progressiva dos músculos e atrofia, podendo levar à morte por falência respiratória.
- Ela é causada por mutações em um gene, o SMN1. Pessoas com apenas uma única cópia alterada do gene não terão sintomas da doença, mas são portadoras. Caso tenham filhos com outra pessoa que também tenham uma cópia que sofreu mutação, há 25% de chance de os filhos manifestarem a AME.
- A doença é classificada com base na idade de início:
Tipo 1 – Forma severa que pode se manifestar no bebê ainda no útero da mãe.
Tipo 2 – Forma intermediária que se manifesta entre três e 15 meses de idade.
Tipo 3 – Forma menos severa, a partir dos dois anos até a vida adulta.
- Sem uma cura definitiva, o tratamento exige fisioterapia e aparelhos ortopédicos. O único medicamento disponível no Brasil até agora, o Spinraza, atua para impedir que a degeneração progrida, sendo de uso contínuo. É necessária internação e anestesia geral para que o medicamento seja injetado.
- O Zolgensma é aplicado diretamente na corrente sanguínea, sem necessidade de internação ou aparato mais complexo. Ele tem a capacidade de corrigir o DNA danificado que causa a doença.
- Com ambos os medicamentos, o diagnóstico precoce é fundamental. Para isso, é necessário o chamado teste do pezinho expandido, que atualmente não é oferecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS) e custa aproximadamente R$ 80 a mais do que o teste tradicional.
SAIBA COMO AJUDAR
Confira as campanhas dos bebês do RS que precisam de ajuda
- Júlia Cardoso Torres, um ano e cinco meses, de Santa Cruz do Sul - @amejujurs (Instagram) e linktr.ee/amejujurs
- Enzo Gabriel Nunes Jung, um ano e quatro meses, de Novo Hamburgo - @ameoenzo (Instagram) e linktr.ee/ameoenzo
- Ísis Mariana Cardoso Labres, um ano, de Torres - @ame_isis (Instagram) e https://ameisis.com.br
- João Emanuel Rasch Schropfer, um ano, de Lindolfo Collor - @amejoaoemanuel (Instagram) e linktr.ee/unidospelojoao
- Matteo Schmitz Piccin Jardim, 10 meses, de Porto Alegre - @juntospeloteteo (Instagram) e https://linktr.ee/juntospeloteteo
* Os voluntários do Campanhas AME Brasil (@campanhas_amebrasil) criaram um abaixo-assinado solicitando a isenção do ICMS sobre o Zolgensma no Brasil. O medicamento está desde janeiro deste ano em análise para aprovação do registro pela Anvisa. Segundo o grupo, em julho deste ano, o governo federal, por meio de uma resolução, zerou o imposto de importação correspondente a cerca de 4% do valor da medicação. No mesmo mês, o Confaz, por meio de despacho, autorizou os Estados do Amazonas, Ceará, Distrito Federal, Rio Grande do Sul e de São Paulo a concederem a isenção do ICMS sobre o Zolgensma. O abaixo-assinado é para que os governadores ratifiquem a isenção e que os Estados que não aderiram, como Rio de Janeiro, Santa Catarina e Paraná, onde há crianças em campanha para o medicamento, isentem de ICMS o Zolgensma. Para assinar o abaixo-assinado, clique aqui: https://bit.ly/campanhaAME .
* Confira no perfil do Instagram @campanhas_amebrasil como ajudar outras campanhas de bebês brasileiros portadores de AME.
