O medicamento alfagalsidase, essencial para o tratamento da doença de Fabry, passará a ser distribuído de graça pelo Sistema Único de Saúde (SUS). A disponibilidade, recomendada pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) no fim de novembro, traz alívio para brasileiros que, antes, precisavam pagar até R$ 90 mil por mês pela terapia.
No RS, pelo menos cem pessoas com a doença e que não têm condições de custear o tratamento devem ser beneficiadas. Segundo o Ministério da Saúde, neste momento equipes trabalham para elaborar os critérios e condutas para a utilização do medicamento. Só depois disso, ele deve começar a chegar aos pacientes.
A doença de Fabry é genética, rara e pouco conhecida. Progressiva e multissistêmica, ela afeta aproximadamente uma em cada 100 mil pessoas no mundo. A patologia pode se manifestar de diferentes formas, como complicações renais, neurológicas, problemas cardíacos e dores intensas, principalmente nos pés e mãos.
O diagnóstico se torna difícil, uma vez que muitos sintomas podem ser confundidos com os de outras doenças. Foi este o caso da empresária Mônica Slongo, 35 anos. Seu pai teve Fabry há 19 anos e, em seguida, ela também começou a sentir os sintomas.
— Eu sinto muitas dores e bastante fadiga. Se ficar sem o tratamento, tenho crises intensas de dor. Com a medicação eu consigo controlar isso e ter uma vida praticamente normal — conta.
O tratamento é feito através da infusão de medicamento intravenoso a cada 15 dias e pode custar até R$ 88 mil por mês. Para garantir o tratamento ela conseguiu na Justiça o direito de receber o remédio de graça, uma vez que, até então, não estava previsto no SUS.
Reivindicação antiga
Em Tapejara, município de 24,5 mil habitantes no norte gaúcho, um grupo de pessoas afetadas pela doença de Fabry lutava há pelo menos 16 anos pela inclusão do medicamento no SUS.
— Nós vamos deixar de ser invisíveis. Muita gente não sabe o que é essa doença e temos dificuldades até mesmo na hora de tentar algum benefício, para se aposentar por invalidez, até nos planos de saúde. Agora, além de conseguir esse medicamento de graça, vai ser possível conquistar outros direitos — afirmou Adriana Slongo, fundadora e presidente da Associação Gaúcha de Pacientes Portadores da doença de Fabry e Familiares (AGFABRY).
Por causa da associação, lideranças políticas da cidade buscaram o Ministério da Saúde para protocolar o pedido de inclusão do medicamento à doença no sistema do SUS. Agora, além da liberação do remédio, o processo envolve também questões relacionadas ao atendimento em consultas e inclusão na Classificação Internacional de Doenças (CID).
Atualmente, a associação conta 530 membros de várias partes do país. São cerca de 120 pacientes no Estado, sendo oito da família de Adriana. A fundadora da organização perdeu o marido por causa da doença de Fabry e tem uma filha de 33 anos com a patologia, que vive nos Estados Unidos. Em 2016, ela se mudou para a Califórnia em busca de tratamentos mais avançados e qualidade de vida. O país norte-americano é uma das referências no tratamento da doença.
Para quem tem a doença e já perdeu familiares por causa dela e pela falta de tratamento adequado, a inclusão do medicamento no SUS traz esperança e alívio.
— É um sentimento de segurança, já que Fabry é hereditária. Elas vão ter mais qualidade de vida. E é também uma sensação de conforto pensando naqueles que já partiram sabendo que tinham a doença, mas não tinham o medicamento — finaliza Mônica.
O que diz o Ministério da Saúde
Questionado por GZH, o Ministério da Saúde informou sobre o processo de formalização do medicamento para a doença de Fabry nos protocolos do SUS. Leia a nota na íntegra a seguir:
"O medicamento alfagalsidase para tratamento da Doença de Fabry foi incorporado ao SUS em 2023 para pacientes a partir dos sete anos de idade. A expectativa é que cerca de 450 pacientes com a Doença de Fabry sejam beneficiados no país.
A alfagalsidase é indicada para terapia crônica de reposição enzimática em pacientes com diagnóstico confirmado. O medicamento atua suprindo a falta das enzimas que gera o acúmulo da gordura Gb3, o que diminui os sintomas e os danos causados aos órgãos afetados.
A atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para o tratamento da doença está em processo de finalização. Essa etapa é necessária para estabelecer os critérios e condutas para utilização do medicamento. O Ministério da Saúde está atento às necessidades dos pacientes com doença rara e reafirma o compromisso de melhorar a qualidade de vida desses pacientes".
