A família de João Arthur Moro Graf, 4 anos, aguarda pela liberação do Supremo Tribunal Federal (STF) para o uso do medicamento Elevidys, indicado para o tratamento de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).
A doença rara é consequência de um defeito genético que impede que o músculo produza uma proteína responsável por reparar a fibra muscular. Isso causa fraqueza e degeneração progressiva dos músculos.
A dose única do medicamento custa cerca de R$ 16,5 milhões. Em setembro, a família teve retorno positivo para o tratamento após ação judicial. No entanto, a decisão do ministro do STF Gilmar Mendes suspendeu todas as liminares que obrigavam a União a comprar o medicamento.
A decisão segue valendo até que seja concluída a conciliação entre a União e a farmacêutica Roche Brasil, responsáveis pela compra e produção do medicamento.
O medicamento ainda não foi registrado na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) pelo fato da farmacêutica Roche não apresentar um plano de monitoramento de longo prazo dos pacientes que recebem a terapia. Essa etapa é essencial por se tratar de uma tecnologia nova sobre a qual ainda os efeitos ainda não são 100% conhecidos.
No Brasil só foram realizadas duas aplicações do tratamento até o momento, ambas após ação judicial. O medicamento já foi aprovado nos Estados Unidos, Catar e Emirados Árabes.
O caso de João Arthur
Morador de Passo Fundo, o pequeno João Arthur recebeu o diagnóstico de Distrofia Muscular de Duchenne em setembro de 2023. Tudo começou depois que a mãe Marlene Moro identificou sintomas e comportamentos que não pareciam normais para a idade da criança.
— Tenho experiência com outros dois filhos e percebi atitudes que não pareciam certas. Ele se agarrava nas cadeiras para levantar, tinha dificuldade para sentar e demorou para caminhar, só começou com um ano e oito meses. Ele não corria como as outras crianças — lembra.
Marlene, então, levou o filho ao pediatra, que afirmou que o comportamento era normal para a idade. Insatisfeita, a mãe decidiu buscar um neurologista, que deu o diagnóstico após exames.
— Foi desesperador. Ficamos meses chorando. Não sabíamos onde ir, que médico procurar — conta.
Tratamento
Sem cura, o tratamento da doença rara visa retardar ao máximo a evolução da doença. Atualmente João Arthur realiza fisioterapia duas vezes por semana e aulas de natação. Além disso, precisa de acompanhamento com fonoaudiólogo para desenvolver os músculos da face e, por consequência, a fala.
A mãe também relata que o menino faz uso de corticoide diariamente. O medicamento visa retirar a inflamação do músculo e seu efeito residual colabora para o alongamento muscular.
— Além disso ele toma algumas vitaminas. Agora também temos essa esperança do Elevidys — afirma a mãe.
Após passar por três neurologistas, a família é acompanhada pelo médico Luis Fernando Grossklauss, que trabalha com distrofias musculares há 20 anos e tem um ambulatório com foco na doença na Universidade Federal de São Paulo (USP).
