O Luxturna, um medicamento contra a degeneração hereditária da retina que pode provocar cegueira total, será vendido por US$ 850 mil nos Estados Unidos, o que o torna um dos tratamentos mais caros do mundo. Ele é administrado em dose única, anunciou sua fabricante, a empresa de biotecnologia Spark Therapeutics, com sede na Filadélfia.
O medicamento custará US$ 425 mil por olho, mas o preço final se mantém abaixo de um milhão de dólares, que era inicialmente estimado quando recebeu a autorização da agência de medicamentos dos Estados Unidos (FDA), em meados de dezembro.
O anúncio foi feito em meio a um debate sobre o alto preço dos medicamentos nos Estados Unidos, em especial os dos tratamentos qualificados como inovadores, e provavelmente suscitará protestos.
Antecipando-se às críticas, a Spark prometeu reembolsar os pacientes se o tratamento não for efetivo, e também planeja solicitar que as autoridades de saúde autorizem um pagamento por etapas.
A empresa de biotecnologia continua assim o enfoque adotado recentemente pelo laboratório suíço Novartis no início da comercialização do Kymriah – destinado a tratar uma forma muito agressiva de leucemia em crianças e jovens adultos. O laboratório suíço se comprometeu a devolver o dinheiro às seguradoras e aos pacientes caso o tratamento, vendido a US$ 475 mil, fosse ineficaz.
O Luxturna é considerado o primeiro remédio americano baseado na terapia genética, que consiste em corrigir um problema genético mediante a reparação do gene defeituoso. Atualmente, há registros de cerca de mil casos de pessoas nos Estados Unidos que sofrem de degeneração hereditária da retina, também conhecida como degeneração macular hereditária, e são esperados entre 10 e 20 novos casos por ano nos próximos anos.
Além do Luxturna, outros remédios se aproximam de um milhão de dólares atualmente, embora em alguns casos necessitem de várias doses. É o caso do Spinraza (Nusinersen na Europa), desenvolvido por Biogen e Ionis Pharmaceuticals contra a atrofia muscular, e do Soliris, fabricado pelo Alexion Pharmaceuticals para tratar uma rara doença renal. Ambos custam cerca de US$ 750 mil.
O medicamento mais caro do mundo é o Glybera, o primeiro vendido por um milhão de dólares pelo grupo holandês UniQure para tratar várias doenças genéticas.
