A agência federal de alimentos e medicamentos dos Estados Unidos, a FDA, aprovou nesta quarta-feira (30) a comercialização da primeira terapia gênica do mundo, que consiste em modificar geneticamente o sistema imunológico de um doente para combater uma forma agressiva de leucemia.
A FDA dá início, assim, a uma nova era para tratar e eventualmente curar muitas doenças hoje incuráveis, após atender as recomendações, em julho, de um grupo consultivo de especialistas independentes. Este tratamento, o Kymriah (tisagenlecleucel), foi desenvolvido por um pesquisador da Universidade da Pensilvânia e patenteado pelo laboratório suíço Novartis para tratar a leucemia linfoblástica aguda.
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Esta leucemia avança rapidamente e é o câncer de sangue pediátrico mais frequente nos Estados Unidos, com cerca de 3,1 mil novos casos diagnosticados anualmente entre os menores de 20 anos, segundo o Instituto Nacional do Câncer (NCI).
O Kymriah é destinado a crianças e adultos jovens menores de 25 anos que mostraram resistência a outras terapias contra esta leucemia ou que tiveram uma recaída, algo que ocorre em entre 15% e 20% dos casos. Segundo o Novartis, 600 doentes seriam elegíveis a cada ano nos Estados Unidos para este tratamento.
– Entramos em uma nova era na inovação médica, com a capacidade de reprogramar as células do sistema imune de um paciente para que possam destruir as células cancerosas mortais – apontou o médico Scott Gottlieb, diretor da FDA.
Transformar a medicina
"As novas tecnologias como as terapias gênicas e celulares têm o potencial de transformar a medicina, tornando possível o tratamento e a cura de uma série de doenças incuráveis", disse em um comunicado.
– Esta decisão marca a primeira comercialização no mundo de uma terapia genética, (...) baseada em um novo enfoque totalmente personalizado que utiliza as próprias células do sistema imune do doente – comemorou o presidente do Novartis, Joseph Jiménez, durante uma teleconferência de imprensa.
A segurança e eficácia do Kymriah foram demonstradas por um teste clínico feito com 63 pacientes pediátricos e adultos jovens que não tinham respondido aos outros tratamentos ou haviam tido uma recaída. De acordo com esta técnica, se cria um tratamento para cada paciente, cujas células do sistema imune são recolhidas e congeladas para serem levadas a um laboratório, onde são geneticamente modificadas para atacar a leucemia.
A taxa de remissão alcançou 83% nos três primeiros meses do tratamento, que consiste em uma única dose de células imunes modificadas, detalhou a FDA. O custo de um tratamento com o Kymriah é de US$ 475 mil dólares, indicou na coletiva de imprensa Bruno Strigini, responsável pelo departamento de cancerologia do Novartis.
Efeitos colaterais
Os doentes que não respondam durante o primeiro mês não pagarão pelo tratamento, prometeu. Bruno Strigini afirmou que as terapias atuais contra a leucemia, como o transplante de médula óssea, poderiam custar até US$ 800 mil nos Estados Unidos.
A maior parte dos pacientes tratados com o Kymriah serão provavelmente cobertos por seus seguros médicos ou pelo Medicaid, o plano de saúde para pessoas com baixos recursos. O Kymriah poderia ter efeitos colaterais sérios, como infecções graves, febres altas, hipotensão arterial, problemas renais e uma diminuição de oxigênio no sangue.
Tendo em conta o sucesso do ensaio clínico com os 63 pacientes, a FDA atribuiu em 2014 a esta terapia gênica o status de "tratamento terapêutico avançado", o que permitiu acelerar os procedimentos para sua implantação.
Novartis e outros laboratórios trabalham no desenvolvimento de tratamentos similares para o mieloma múltiplo, para outra forma de leucemia e para um tumor agressivo de cérebro.
