Portaria publicada no Diário Oficial da União desta quarta-feira (12) criou um projeto-piloto para oferecer a pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) o medicamento Spinraza (Nusinersena) pelo Sistema Único de Saúde (SUS). A medida, segundo o Ministério da Saúde, será para verificar a efetividade do fármaco na prática.
Conforme a portaria, foi estabelecido um "acordo de compartilhamento de risco para incorporação de tecnologias em saúde". O governo compartilha com a indústria farmacêutica fabricante do remédio os riscos do Spinraza não ter sua eficiência comprovada. Na rede particular, cada dose tem o custo de R$ 318 mil.
Considerada rara, a AME é uma doença genética degenerativa e sem cura, que atinge a coluna vertebral, fazendo o paciente a perder controle e força muscular — a capacidade de se mover, engolir ou mesmo respirar.
O anúncio da disponibilização do medicamento já havia sido feito pelo ministro da Saúde, Luiz Henrique Mandetta, em abril, durante audiência pública no Senado Federal. Na oportunidade, informou-se que os pacientes beneficiados serão acompanhados por meio de registro prospectivo para medir resultados e desempenhos, como evolução da função motora e menor tempo de uso de ventilação mecânica.
Expectativa de queda no preço
Dados divulgados pelo ministério informam que, em 2018, 90 pacientes foram atendidos após demandas judiciais que solicitavam a oferta do Spinraza, ao custo de R$ 115,9 milhões; e que cada paciente representou, em média, um custo de R$ 1,3 milhão. A expectativa é que, com a incorporação que resultará em compras anuais centralizadas, o valor final seja reduzido.
Saiba mais sobre a doença
- A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença genética e hereditária que resulta em fraqueza progressiva dos músculos e atrofia, podendo levar à morte por falência respiratória.
- Ela é causada por mutações em um gene, o SMN1. Pessoas com apenas uma única cópia alterada do gene não terão sintomas da doença, mas são portadoras. Caso tenham filhos com outra pessoa que também tem uma cópia mutada, há 25% de chance dos filhos manifestarem a Ame.
- É classificada com base na idade de início:
TIPO 1 – Forma severa que pode se manifestar no bebê ainda no útero da mãe.
TIPO 2 – Forma intermediária que se manifesta entre 3 e 15 meses de idade.
TIPO 3 – Forma menos severa, a partir dos 2 anos até a vida adulta.
- Sem uma cura definitiva, o tratamento exige fisioterapia e aparelhos ortopédicos. O único medicamento no mundo disponível até agora, o Spinraza, atua para impedir que a degeneração progrida, sendo de uso contínuo. É necessária internação e anestesia geral para que o medicamento seja injetado.
- O Zolgensma é aplicado diretamente na corrente sanguínea, sem necessidade de internação ou aparato mais complexo. Ele tem a capacidade de corrigir o DNA danificado que causa a doença.
- Com ambos os medicamentos, o diagnóstico precoce é fundamental. Para isso, é necessário o chamado teste do pezinho expandido, que atualmente não é oferecido pelo SUS e custa aproximadamente R$ 80 a mais do que o teste tradicional.
