A primeira droga para tratar as causas da doença degenerativa de Huntington, que provoca danos no cérebro, se demonstrou segura e bem tolerada no primeiro teste em humanos, anunciaram os pesquisadores da University College London (UCL). Administrada no fluido espinhal, a substância baixou o nível da nociva proteína huntingtina no sistema nervoso.
Os testes foram feitos em 46 pacientes com Huntington precoce em nove centros de estudos no Reino Unido, Alemanha e Canadá. Cada participante recebeu quatro doses de uma substância chamada IONIS-HTTRx ou placebo diretamente no fluido espinhal. As doses de IONIS-HTTRx foram aumentadas conforme houve progressão das fases do estudo.
A diretora do Huntington’s Disease Centre e principal pesquisadora da substância, Sarah Tabrizi, demonstrou empolgação com os efeitos da droga:
— Os resultados são de extrema importância para pacientes e seus familiares. Pela primeira vez, uma substância reduziu o nível da proteína tóxica causadora da doença, além de se mostrar segura e bem tolerada. A chave, agora, é avançar rapidamente para um estudo maior para avaliar se ela retarda a progressão da doença — disse ao site da UCL.
De acordo com o jornal britânico The Guardian, cientistas do mundo todo receberam
os resultados com animação, pois a droga é uma versão sintética de DNA, que poderia ser adaptada para atacar outros distúrbios cerebrais incuráveis como Alzheimer e Parkinson.
A doença
A doença de Huntington é, de acordo com a Associação Brasil Huntington, uma afecção
heredodegenerativa (herdada geneticamente e progressiva) do sistema nervoso central, cujos sintomas são causados pela perda marcante de células em uma parte do cérebro denominada gânglios da base. Com isso, os pacientes têm as capacidades motoras, cognitivas e psiquiátricas afetadas. Sem predisposição para sexo ou raça, os primeiros sintomas começam a aparecer de forma gradual, entre os 30 e 50 anos.
