O produto de terapia gênica Zolgensma (onasemnogeno abeparvoveque), utilizado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME), teve registro aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O Zolgensma é um tratamento genético com capacidade de corrigir o DNA danificado causador da doença, mas a dose única precisa ser aplicada até os dois anos de idade. Seu custo é milionário: US$ 2,1 milhões (pela instabilidade cambial, está custando quase R$ 12 milhões)
Rara e grave, a AME é causada pela alteração do gene que codifica a proteína SMN (survival motor neuron), molécula necessária para a sobrevivência do neurônio motor, responsável pelo controle do movimento muscular.
Fraqueza, hipotonia, atrofia e paralisia muscular progressiva são alguns dos resultados da doença, que possui incidência mundial aproximada de 1 para cada 10 mil pessoas nascidas vivos, dos quais cerca de 45% a 60% dos casos são AME do tipo 1, forma mais grave da doença — principal causa de mortalidade infantil decorrente de uma doença monogenética.
Desenvolvimento do Zolgensma
O produto foi desenvolvido por engenharia genética. De terapia avançada, do tipo terapia gênica, ele é composto por um vetor viral que carrega uma cópia funcional do gene humano responsável pela produção da proteína SMN, capaz de restaurar a função do neurônio motor no organismo dos pacientes.
Pesquisas realizadas com o Zolgensma até o momento demonstraram que uma aplicação única do produto pode melhorar a sobrevivência dos pacientes, reduzir a necessidade de ventilação permanente para respirar e alcançar marcos de desenvolvimento motores.
Os efeitos colaterais são considerados controláveis, sendo que o mais comum observado foi o aumento das enzimas hepáticas, resolvido após tratamento com corticosteroides. Por isso, a Anvisa avaliou que os benefícios do Zolgensma são superiores aos seus riscos, e pode ser registrado no Brasil.
No entanto, por ser uma terapia gênica inovadora, foi aprovado um registro de caráter excepcional. Isso significa que estudos adicionais devem ser realizados pela empresa para a confirmação de sua eficácia e segurança em longo prazo.
O Zolgensma obteve o registro na Anvisa para o tratamento de pacientes pediátricos diagnosticados com AME do tipo 1, com até 2 anos de idade, com mutações bialélicas no gene de SMN1 ou até três cópias de outro gene conhecido como SMN2.
O que é produto de terapia avançada?
É uma categoria especial de novos medicamentos que compreende os produtos de terapia celular avançada, os produtos de engenharia tecidual e os produtos de terapia gênica.
E o produto de terapia gênica?
Do ponto de vista regulatório, conceitua-se como um produto de origem biológica cujo componente ativo contenha ou consista em ácido nucleico recombinante, podendo ter o objetivo de regular, reparar, substituir, adicionar ou deletar uma sequência genética e/ou modificar a expressão de um gene, com vistas a um resultado terapêutico, preventivo ou de diagnóstico.
