A notícia de que o medicamento Zolgensma será incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) nos próximos 180 dias gera um misto de sentimentos na família da pequena Emanuela Castanho Gasperin, que completa um ano e três meses nesta sexta-feira (9). Isto porque a bebê caxiense, que tem atrofia muscular espinhal (AME) do tipo 1, não se enquadra nos requisitos elencados pelo Ministério da Saúde. A confirmação da distribuição da medicação na rede pública ocorreu por meio da publicação de uma portaria no Diário Oficial da União (DOU) na quarta-feira (7).
O tratamento da farmacêutica Novartis é destinado a crianças com a doença degenerativa e é conhecido como a medicação mais cara do mundo, custando até R$ 7,2 milhões. O caso da Emanuela esbarra principalmente na idade. A recomendação da Comissão Nacional de Incorporação de Novas Tecnologias em Saúde (Conitec) é de que o medicamento deverá ser aplicado somente em crianças de até seis meses de idade que estejam tratando os efeitos da AME sem o emprego de ventilação invasiva por mais de 16 horas diárias.
— É um misto de alegria e de tristeza. Alegria por outras crianças não terem que passar por todo este martírio que a Emanuela e nós da família estamos passando. Mas, infelizmente, ela não será contemplada neste momento pela medicação por conta da idade — diz o pai de Emanuela, Osmar Luiz Gasperin.
Terapia gênica aprovada em 2019 nos Estados Unidos, o medicamento é capaz de corrigir o DNA danificado que causa a AME, sendo indicado preferencialmente para crianças de até dois anos. Por isso, a família de Emanuela vive uma verdadeira corrida contra o tempo desde quando a criança recebeu o diagnóstico, aos cinco meses.
Além de uma campanha para arrecadar recursos para adquirir a medicação, a família também entrou com uma ação para que o medicamento seja custeado pela União. Contudo, o pedido foi negado em primeira instância. A advogada do caso recorreu à decisão e aguarda a análise do Tribunal Regional Federal 4.
— Uma coisa é me dizerem que não tem solução. Mas tem. Precisamos juntar forças, indiferentemente do custo deste medicamento. A gente tenta manter a paz e a calma, mas é revoltante — desabafa o pai da criança.
Hoje, Manu, como é carinhosamente chamada, necessita de acompanhamento diário de fisioterapia e fonoterapia, além de terapia ocupacional. Estes gastos são custeados parte pelo plano de saúde, parte de forma particular pela família. Ela também faz uso do respirador durante a noite e em algumas horas do período diurno.
— A gente espera dos nossos filhos que, a cada dia, eles ganhem, conquistem novas coisas, novos movimentos, novas habilidades... Mas eu olho para minha filha e sei que amanhã ela estará com menos do que está hoje. É desumano — finaliza Osmar.
Prazo de 180 dias
Segundo o Ministério da Saúde, o medicamento Zolgensma estará disponível no SUS em até 180 dias, a contar da publicação da portaria na quarta-feira (7). A justificativa é de que o prazo se faz necessário para os trâmites operacionais de negociação de preço, compra, distribuição e elaboração de protocolo clínico para orientação sobre uso.
Como já mencionado, a recomendação é que o medicamento seja usado para tratar crianças com até seis meses de idade que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia.
Ajude a Emanuela
:: Doações em dinheiro podem ser feitas pelo Pix 068.175.490-78
:: Neste link, há informações sobre outras formas de ajudar a menina;
:: Neste perfil do Instagram, é possível acompanhar informações sobre a Emanuela.
O que é a atrofia muscular espinhal (AME)
- A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença genética e degenerativa com incidência aproximada de um a cada 10 mil nascidos vivos
- A AME leva o organismo a não produzir a proteína SMN, essencial para os neurônios motores
- Os neurônios motores são células que controlam atividades musculares essenciais como andar, falar, engolir e respirar. Ligam a medula espinhal aos músculos do corpo
- Uma pessoa nasce com todos os neurônios motores que terá por toda a vida. Neurônios motores não se regeneram - ou seja, quando morrem, não se desenvolvem novamente
- Os neurônios motores precisam de uma proteína chamada SMN (proteína de sobrevivência do neurônio motor), que é o seu "alimento". Sem quantidade adequada da proteína SMN, os neurônios motores morrem, o que acarreta fraqueza muscular e perda progressiva dos movimentos, até a paralisia
Fonte: Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal (Iname)
Sintomas
- A AME Tipo 1, a mais grave, aparece em cerca de 60% dos casos
- Nos primeiros meses de vida, em média, por volta dos dois até seis meses, vão começar alguns sinais: hipotonia (criança mais molezinha), não firma a cabeça (toda a criança deve adquirir esta capacidade até os quatro meses), movimentam menos as pernas do que os braços, tem uma respiração que movimenta mais o abdômen do que o tórax. O pediatra fica atento também ao tremor na língua do bebê
- Na maioria dos casos, não haverá uma história de AME na família. Geralmente, o pai e a mãe são portadores da mutação, mas não desenvolveram a doença. A taxa de portadores, hoje no mundo, é de 1 a cada 40 pessoas.
Fonte: Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal (Iname)
