Experimento inédito consegue reverter cegueira hereditária

Há três anos, um grupo de 12 pacientes com cegueira hereditária se submeteu a um experimento inédito, baseado na terapia gênica, uma das grandes apostas da medicina moderna. A equipe da oftalmologista Jean Bennett, da Universidade da Pensilvânia, conseguiu reparar a mutação em um dos olhos, enviando à retina um gene novo e saudável, transportado por um vírus. O sucesso do procedimento levou os cientistas a refazer o procedimento. Desta vez, na retina que não havia sido tratada. Além de melhorar a visão dos portadores de amaurose congênita de Leber, a terapia não foi rejeitada pelo organismo, como temiam os pesquisadores. O resultado da pesquisa foi publicado recentemente na revista médica Science Translational Medicine.

Jean conta que, embora nenhum dos 12 pacientes do primeiro teste tenha recuperado completamente a visão, cinco deles melhoraram muito a acuidade visual, a ponto de não serem mais considerados cegos. O resultado veio rápido: três meses depois da primeira injeção, um exame de ressonância magnética mostrou que, quando os cientistas apresentavam uma imagem aos participantes, a região cerebral relacionada à visão ficava ativada.

Empolgados com o resultado, os pesquisadores começaram a reaplicar a terapia gênica seis meses após o primeiro teste. Três pacientes adultos que já haviam sido tratados na primeira fase foram escolhidos para participar do novo estudo. A oftalmologista afirma que a técnica deve ser aprovada em um futuro próximo pela Food and Drugs Administration, órgão de vigilância sanitária americano. Ela alerta, porém, que isso não significa a cura da cegueira.

Albert Maguire, coautor do estudo, conta que essa doença é caracterizada por uma mutação no gene RPE65.

- Pacientes com a variante genética e hereditária não conseguem produzir essa enzima. É importante falar que estamos lidando com este caso específico, e não com a cegueira em geral - afirma o especialista.

Boas perspectivas

Jean Bennett afirma que, na última década, a terapia gênica deu um salto, e que as perspectivas para o futuro próximo são excelentes. A cientista recorda que o resultado do primeiro experimento da equipe da Universidade da Pensilvânia foi publicado há 12 anos, na revista Nature Genetics, e descrevia o sucesso da terapia gênica em cachorros e ratos manipulados para desenvolver a amaurose congênita de Leber.

- Na época, ficamos extremamente animados, porque conseguimos recuperar a visão de animais que, antes, estavam cegos. O fato de termos sucesso, agora, com pacientes humanos, é um estímulo muito grande. Quando as pessoas veem resultados de pesquisas feitas em animais, podem pensar que jamais esses benefícios chegarão aos seres humanos. Tenho a felicidade de dizer que elas estão erradas - comemora Jean.